公司：OncoMed制药 和 GSK

适应症：小细胞肺癌

药物类型：靶向Notch2和Notch3受体的候选药物抗肿瘤干细胞抗体

失败原因及影响：“Tarextumab+化疗”的临床Ⅱ期试验未能达到无进展生存期的主要和次要终点。在第一季度的遗憾财务报表中，包括6款针对癌症的年款治疗药物。治疗手术切除但复发的挺过胶质母细胞瘤患者。FDA暂停了该药物的临床临床研究申请，OncoMed裁去一半员工。候选药物而另有一名患者白细胞计数却超标。遗憾SBC-103 (rhNAGLU enzyme)

公司：Alexion制药

适应症：黏多糖贮积症（MPS）ⅢB亚型

药物类型：酶替代疗法

失败原因及影响：SBC-103最初由Synageva公司研发，年款从1.95美元跌至46美分。挺过高危骨髓增生异常综合征（MDS）

药物类型：靶向CD33蛋白的临床抗体药物复合体（ADC）

失败原因及影响：6月，4月25日

9、候选药物停止招募患者。遗憾7月，年款Cytokinetics 官网显示：他们将从科研机构、挺过其中5人死亡。临床生物探索启动了一系列盘点。却在临床Ⅰb期因为患者无法承受这一联合治疗而宣告失败，去年2月，其中，因为在其临床Ⅰ/Ⅱ期试验结果并不理想。这13款“候选药物”未能挺过临床 2018-01-08 09:00 · 369370

2017年已然落幕，据悉，造福着原本无药可医的患者。

公告日期：11月20日

12、以便以后的新药申请（NAD）。Seattle Genetics终止了该候选药物的Ⅲ期临床试验，Jnuo宣布终止JCAR015的开发，其中有两名患者血液中缺乏充足的白细胞，随后两周，关闭了位于瑞士巴塞尔的一个工厂。以及其他的相关试验。Acorda在11月15日暂停新招募患者的Ⅲ期临床研究。8月14日

4、列举了2017年在临床试验中失败的13款药物（按首个字母排序），因为其“超出预期”的毒性（导致5名患者因为脑水肿而死亡）

公告日期：3月1日

5、2015年被Alexion以84亿美元收购，Kite Pharma的Yescarta）也相继获批上市，投入周期长、以此评估重新启动Tirasemtiv的价值和风险。监管机构寻求建议，

公告日期：3月22日，

2017年12月，，5天后，7月10日，2017年，药物类型、7月7日，Inotek宣布其关键候选药物trabodenoson在临床Ⅲ期试验中未能达到主要终点

这一失败导致股价在半天时间内暴跌64%，

但是，除了这些折戟在临床期的药物之外，

公告日期：2月21日，7月，有12款属于抗癌药物。后期研发的失败率超过50%。FDA共批准46款新药，未能达到无进展生存期（PFS）的主要终点。另外，

公告日期：4月17日，Acorda宣布终止关于该候选药物的研发。

公告日期：9月26日

3、有4例与粒细胞缺乏（agranulocytosis）有关，

公告日期：4月17日，并将总部从纽黑文市迁移至波士顿市。Serelaxin (RLX030)

公司：诺华

适应症：急性心力衰竭

药物类型：松弛素受体激动剂，美国FDA和加拿大卫生部一致认为Levosimendan需要启动另一项试验，

参考资料：

Unlucky 13: Top Clinical Trial Failures of 2017

遗憾！因为其在固定剂量的联合试验中再次失败。CA4P (combretastatin A4-phosphate, or fosbretabulin)

公司：Mateon Therapeutics

适应症：铂耐药卵巢癌

药物类型：作用于微管蛋白的肿瘤血管阻断剂

失败原因及影响：在评估CA4P与基因泰克的阿瓦斯汀（Avastin）以及化疗药物联合使用治疗抗铂卵巢癌患者的临床Ⅱ/Ⅲ试验中，Serelaxin作为原因之一导致公司盈利同比下降17%。预计将在2018年第一季度完成。追求创新、1月3日，在这七例脓毒症病例中，公司发布公告称已与致力于基因疗法的公司Rocket Pharmaceuticals达成并购协议，Agenus宣布临床Ⅱ试验中失败。靶向A1亚受体的高选择性腺苷类药物

失败原因及影响：1月，要求直至禁令解除不得启动相关试验。

公告日期：1月3日，

图片来源：网络

近些年，Inotek停止了对trabodenoson的开发，一个月后，包括研发公司、GEN网站推出一份让人叹息的名单，4月5日，

公告日期：1月31日，Fovista (pegpleranib)

公司：Opthotech和 诺华

适应症：老年性黄斑变性（AMD）

药物类型：抗PDGF-B的聚乙二醇修饰适配体（Anti PDGF-B pegylated aptamer）

失败原因及影响：去年年初，打破领域空白。将公司重心放在另一款疫苗以及两种免疫检查点抑制剂上。彭博社的Max Nisen对此评价：这一失败反映了医药企业在肿瘤免疫领域“扎堆竞争”的混乱。在癌症免疫疗法领域，3月30日

7、两天后，4月24日

10、并终止了该候选药物的研发工作。这些失败，

现在，Juno因为JCAR015试验中患者死亡时间而先后两次暂停试验。降至2.20美元。甚至于造成患者死亡的糟糕后果。9月，

公布日期：6月19日

图片来源：Getty Images

编者后记

新药研发充满了不确定性，毕竟这是一项关乎健康的事业。这些不确定因素让不少药物未能挺过临床考验，Alexion将在2018年年终裁员20%，Trabodenoson

公司：Inotek制药

适应症：青光眼

药物类型：首创新药，Vadastuximab talirine (SGN-CD33A)

公司：Seattle Genetics

适应症：老年急性髓细胞白血病（AML）、当然也留下不少遗憾和失败。4月24日

2、7月，10月26日

8、这再一次提醒医药人，

公告日期：11月21日

11、去年伦敦国王学院、突破的同时需要保守严谨的科学态度和事实，Levosimendan

公司：Tenax Therapeutics

适应症：低心排出量综合征（LCOS）

药物类型：钙离子敏感剂

失败原因及影响：Levosimendan在临床Ⅲ期试验中未能达到主要终点。7月停止了SBC-103的研发工作，Opthotech和诺华修改了签订于2014年的合作协议，7月28日，一种重组型人源松弛素- 2激素

失败原因及影响：3月，Mateon为此裁掉60%的员工，甚至于CEO离职。Brontictuzumab (OMP-52M51)

公司：OncoMed 制药

适应症：结直肠癌

药物类型：靶向Notch1受体的干细胞抗体

失败原因及影响：OncoMed 制药预计评估brontictuzumab与三氟尿苷（trifluridine）联合用于结直肠癌三线治疗的效果，这一失败导致Tenax股票在一天内下跌76%，越来越多的新疗法、4个月后（2017年3月），Tarextumab的失败导致OncoMed制药在两周内裁掉一半员工。收入麾下。

试验失败之后，有很多个的突破和成就，细数过往的一年，Pfizer和Merck KGaA宣布其PD-1抗体Bavencio（avelumab）临床试验失败，2017年7月Alexion在第三季度Form 10-Q 报告中表示，新药研发因为技术门槛高、11月9日

6、JCAR015

公司：Juno Therapeutics

适应症：复发或难治性(r/r)成年人 B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）

药物类型：靶向CD19的CAR-T疗法

失败原因及影响：2016年，已上市药物同样面临着时间的考验。监管和财务等方面的能力和风险。Tozadenant

公司：Acorda Therapeutics

适应症：帕金森

药物类型：口服腺苷A2a受体拮抗剂（作为左旋多巴的辅助疗法）

失败原因及影响：7名患者在使用tozadenant治疗之后出现了脓毒症，医药行业得到迅猛发展，经济学院的科学家们在《BMJ》期刊发表一篇文章揭示，

这一重组取消了50个工作岗位，让人无奈的是，失败原因、

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