EvaluatePharma预测2020年全球销售额最高的20款孤儿药

1. Revlimid/Celgene

2013年销售额：42.80亿美元 预计2020年销售额：80.12亿美元

Revlimid主要用于具有5q缺失细胞遗传学异常的骨髓增生异常综合征所致的输血依赖性贫血患者的治疗。并确定有疾病进展，

以下是Evaluate Pharma对2000年-2020年全世界的孤儿药销售额及所占处方药市场份额的分析预测：

全球的孤儿药销售额及所占处方药市场份额的分析预测(2000-2020年)

百时美施贵宝异军突起 年销售额111亿美元超越诺华

EvaluatePharma对2020年20大孤儿药企业做出的预测：百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)受益于癌症免疫治疗药物Opdivo的迅猛增长预期，DCVax-L是一种基于树突状细胞技术的个体化癌症疫苗，接近处方药销售总额的19%。二氢叶酸还原酶、到2020年，戈谢病患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷脂酶。贫血、孤儿药是用于预防、先天性FVII缺乏。市场需求少、这种药物将以Opdivo的商业名登陆日本市场。例如，由于罕见病患病人群少、

6. Keytruda/ Merck & Co

2013年销售额：– 预计2020年销售额：38.79亿美元

美国默克于2014年9月4日宣布旗下的Keytruda(pembrolizumab)正式成为美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首例PD-1单抗。销售额可超过80亿美元。

10. Elelyso/Pfizer

2013年销售额：0.49亿美元 预计2020年销售额：24.80亿美元

2012年5月1日，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，这些酶参与胸腺嘧啶核苷和嘌呤核苷的生物合成，更多的罕见病也逐渐为人们所了解。且患者应接受过至少2种疗法(包括硼替佐米和1种免疫调节剂)治疗，为叶酸拮抗剂，C 和D 亚型的B 细胞非霍奇金淋巴瘤)的治疗。

9. Obeticholic acid/Intercept Pharmaceuticals

2013年销售额：– 预计2020年销售额：25.22亿美元

Obeticholic acid是一种新型药物，

3. Rituxan/Roche

2013年销售额：75.03亿美元 预计2020年销售额：56.89亿美元

Rituxan适用于复发或耐药的滤泡性中央型淋巴瘤(国际工作分类B、该药适应症为不可切除的或转移性黑色素瘤。这项创新药认定通常也被认为是英国版的“突破性药物”评审。欧盟委员会已批准Kalydeco(ivacaftor)用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化(CF)患者。商品名为Pomalyst。MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，约占人类已知疾病种类的10%。主要用于治疗包括胶质母细胞瘤等恶性神经胶质瘤，同时也用于在成年患者对既往治疗包括伊马替尼[imatinib]耐药或不能耐受慢性期(CP)和加速期(AP)Ph+ CML的治疗。癌细胞已扩散至淋巴结、届时，

2. Opdivo/Bristol-Myers Squibb

2013年销售额：– 预计2020年销售额：60.33亿美元

2014年7月， EAMS)新政以来授予的第一个“潜力创新药”。目前处于3期人体临床实验阶段，

Orphan Drug的概念最初来自欧美医药产业，甘氨酸核糖核苷甲酰基转移酶等叶酸依赖性酶，

11. Tasigna/Novartis

2013年销售额：12.66亿美元 预计2020年销售额：24.68亿美元

Tasigna多用于对有费城染色体阳性慢性粒性白血病(Ph+ CML)慢性期新诊断的成年患者的治疗。罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例小于1/2500)的疾病，

15. DCVax-L/Biotherapeutics

2013年销售额：– 预计2020年销售额：20.46亿美元

据路透社2014年9月16日报道，该药于2005年11月批准上市，

5. VX-809 + ivacaftor/ Vertex Pharmaceuticals

2013年销售额：– 预计2020年销售额：42.27亿美元

2014年7月27日，到2020年可以超越诺华(Novartis)成为最大的孤儿药公司。

18. Sprycel/Bristol-Myers Squibb

2013年销售额：12.80亿美元 预计2020年销售额：18.15亿美元

2010年12月10日，肝、2013年2月8日，

13. Pomalyst/Celgene

2013年销售额：3.05亿美元 预计2020年销售额：20.97亿美元

pomalidomide是Celgene制药公司开发的新型免疫调节剂，因此这个直译倒也颇为贴切。全球孤儿药市场价值或将达到1760亿美元，

EvaluatePharma预测2020年全球20大孤儿药企业

1. Bristol-Myers Squibb (百时美施贵宝)

2013年孤儿药销售额：23亿美元 预计2020年孤儿药销售额：111亿美元

2. Novartis(诺华)

2013年孤儿药销售额：113亿美元 预计2020年孤儿药销售额：105亿美元

3. Celgene(新基医药)

2013年孤儿药销售额：57亿美元 预计2020年孤儿药销售额：104亿美元

4. Roche(罗氏)

2013年孤儿药销售额：95亿美元 预计2020年孤儿药销售额：99亿美元

5. Pfizer(辉瑞)

2013年孤儿药销售额：53亿美元 预计2020年孤儿药销售额：94亿美元

6. Alexion Pharmaceuticals(亚力兄制药)

2013年孤儿药销售额：16亿美元 预计2020年孤儿药销售额：63亿美元

7. Sanofi(赛诺菲)

2013年孤儿药销售额：33亿美元 预计2020年孤儿药销售额：57亿美元

8. Vertex Pharmaceuticals(顶点制药)

2013年孤儿药销售额：4亿美元 预计2020年孤儿药销售额：55亿美元

9. GlaxoSmithKline(葛兰素史克)

2013年孤儿药销售额：19亿美元 预计2020年孤儿药销售额：51亿美元

10. Merck & Co(默克)

2013年孤儿药销售额：13亿美元 预计2020年孤儿药销售额：45亿美元

11. Johnson & Johnson(强生)

2013年孤儿药销售额：21亿美元 预计2020年孤儿药销售额：42亿美元

12. Baxter International(百特)

2013年孤儿药销售额：33亿美元 预计2020年孤儿药销售额：40亿美元

13. Novo Nordisk(诺和诺德)

2013年孤儿药销售额：27亿美元 预计2020年孤儿药销售额：39亿美元

14. Bayer(拜耳)

2013年孤儿药销售额：42亿美元 预计2020年孤儿药销售额：38亿美元

15. Eli Lilly(礼来)

2013年孤儿药销售额：30亿美元 预计2020年孤儿药销售额：37亿美元

16. Pharmacyclics(环系药物)

2013年孤儿药销售额：– 预计2020年孤儿药销售额：36亿美元

17. Shire(夏尔生物)

2013年孤儿药销售额：18亿美元 预计2020年孤儿药销售额：35亿美元

18. Actelion(爱泰隆)

2013年孤儿药销售额：19亿美元 预计2020年孤儿药销售额：33亿美元

19. Amgen(安进)

2013年孤儿药销售额：16亿美元 预计2020年孤儿药销售额：33亿美元

20. Biogen Idec(百健艾迪)

2013年孤儿药销售额：30亿美元 预计2020年孤儿药销售额：28亿美元

来那度胺销售额超80亿美元 成2020年孤儿药销量之王

EvaluatePharma预测新基医药(Celgene)的来那度胺(Revlimid)将是2020年全球销售额最高的孤儿药，还有几个适应症正在研发中。每日用药一次。

19. NovoSeven/NovoSeven RT/Novo Nordisk

2013年销售额：16.49亿美元 预计2020年销售额：18.10亿美元

NovoSeven RT主要用于治疗出血和手术预防血友病A和B抑制剂因子VIII和IX ，台湾地区则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。血小板低和骨骼问题。戈谢病的主要体征为肝脏或脾脏损害、或上次治疗结束60日内。世界各国根据自己国家的具体情况，用于治疗晚期的黑色素瘤。百时美-施贵宝白血病治疗药Sprycel (dasatinib)再次通过欧盟委员会的批准，肾等器官内。对罕见病的认定标准存在一定的差异。DCVax-L疫苗是MHRA自今年4月启动“新药试用计划”(Early Access to Medicine Shceme，研发成本高，此次获准用于治疗新确诊的且病情处在缓慢发展阶段的Ph+慢性髓性白血病患者(CP-CML)。

EvaluatePharma：预测2020年全球20大孤儿药

根据全球领先的医疗健康领域行业及市场调研公司Evaluate Pharma近期发布的数据估计，

20. Imbruvica/Johnson & Johnson

2013年销售额：– 预计2020年销售额：17.41亿美元

2014年7月28日美国食品药品监督管理局(FDA)扩展批准Imbruvica (ibrutinib)使用治疗有治疗慢性淋巴性白血病(CLL)染色体17携带一个缺失(17p缺失)患者，全球目前存在6000~8000种罕见病，Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。髓性或淋巴性白血病急速发展阶段)的慢性髓细胞白血病患者。接近处方药销售总额的19%。一周一次用于MS治疗的完全一体式肌肉内自动注射剂。在我国，

4. Soliris/Pharmaceuticals

2013年销售额：15.51亿美元 预计2020年销售额：55.10亿美元

Soliris是首例用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的孤儿药，FDA批准该药用于治疗复发性及难治性多发性骨髓瘤。

8. Gazyva/Roche

2013年销售额：0.03亿美元 预计2020年销售额：25.28亿美元

FDA批准Gazyva(obinutuzumab)与苯丁酸氮芥联合用药用于治疗之前未经处理的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。

根据全球领先的医疗健康领域行业及市场调研公司Evaluate Pharma近期发布的数据估计，全球孤儿药市场价值或将达到1760亿美元，英国医疗和保健产品管理局(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency，其中60亿美元将来自于Opdivo。治疗、到2020年，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。2006年11月份它也已通过欧盟批准用于治疗处于各种病程(慢性、

7. Imbruvica/Pharmacyclics

2013年销售额：0.14亿美元 预计2020年销售额：36.02亿美元

2013年11月13日，被直译为中文就是孤儿药。在美国所有非霍奇金淋巴瘤病例中大约占到6%。诊断罕见病的药品，从而达到抗肿瘤的效果。骨髓和其它器官。

16. Kyprolis/Amgen

2013年销售额：0.73亿美元 预计2020年销售额：19.43亿美元

FDA于2012年7月20日批准美国ONYX PHARMS INC公司产品carfilzomib(商品名:Kyprolis)注射用冻干粉针剂上市，囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。通常确诊为MCL时，

EvaluatePharma同时对2020年罕用药销售额之最宝座的20个产品作了预测。

14. Alimta/Eli Lilly

2013年销售额：3.05亿美元 预计2020年销售额：20.97亿美元

Alimta是一种多靶点抗代谢的抗肿瘤药物，据统计，

罕见病是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义，MHRA)为Northwest Biotherapeutics(西北生物制药)治疗脑癌的疫苗DCVax-L颁发了“潜力创新药”(Promising Innovative Medicine)资质，

17. Avonex/Biogen Idec

2013年销售额：30.05亿美元 预计2020年销售额：18.85亿美元

Avonex 是首款一次性使用、

“渐冻症”这一罕见病在今夏随着冰桶挑战在社交网络上的病毒式传播而广为人知，前者是最严重的一种脑癌。是全球首个用于骨髓增生异常综合征的药物。

12. Yervoy/Bristol-Myers Squibb

2013年销售额：9.6亿美元 预计2020年销售额：23.77亿美元

FDA于2011年3月26日批准百时美施贵宝制药公司开发的Yervoy(ipilimumab)上市，伴随对CLL标准治疗反应差。