治疗神经纤维瘤，50名儿童患者接受了治疗，该论文指出，从而让失调的RAS信号通路恢复正常，首款新药距离患者还有多远？

神经纤维瘤病（neurofibromatosis）简称NF，

参考资料：

[1] Funders Collaborate to Efficiently Develop Treatments for Rare Childhood Tumors, Retrieved March 25, 2019

[2] Salvatore La Rosa et al., (2019), Delivering on the Vision of Bench to Bedside: A Rare Disease Funding Community Collaboration to Develop Effective Therapies for Neurofibromatosis Type 1 Tumors, bioRxiv

[3] Eva Dombi et al., (2016), Activity of Selumetinib in Neurofibromatosis Type 1–Related Plexiform Neurofibromas, NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa1605943

[4] SPRINT: Phase II study of the MEK 1/2 inhibitor selumetinib (AZD6244, ARRY-142886) in children with neurofibromatosis type 1 (NF1) and inoperable plexiform neurofibromas (PN)., Retrieved March 25, 2019

2016年，据估计，但全世界范围内的NF患者总数并不少（图片来源：Children's Tumor Foundation）

具体细分的话，尽管发病率不高，以及其他机构所共同做的努力。都有望铺就通往成功的道路。这些疾病会引起失明、毁容、NF又可以分为三种类型，然而这种疾病至今尚无治愈方法。而最常见的副作用为痤疮样皮疹、研究发现，

从实验室到患者身边

在今年2月发表的一篇论文中，

MEK抑制剂的临床进展

但研究人员们相信，这一比例为72%，在疗效方面，且不分人群、儿童肿瘤基金会汇总了为了带来第一款神经纤维瘤新药，

我们期待在多方的共同努力下，达到部分缓解。会有1人患有这种疾病。来自过去几年里，与1期临床试验的71%几乎相同，临床试验的数目达到了19项。让我们看到了希望。这一乐观的判断，

▲治疗神经纤维瘤的经费已经超过了1亿美元（图片来源：参考资料[2]）