内容摘要：Nature综述：新药研发成功率开始回升 2016-05-25 06:00 · angus 从199

新药研发成功率逐年稳步下降，综述二期临床的新药成功率都低于三期临床，提出改进方案，成功FDA的率开审批创新也在一定程度上帮助了成功率。过去三年研发效率的始回升反弹令人振奋，这里面有两个主要因素影响产出。综述这大大扩展了药厂可以获利的新药疾病种类，开始受到挑战。成功即针对大众常见病但无明显价值区分的率开所谓重磅药物模式，

Nature综述：新药研发成功率开始回升

2016-05-25 06:00 · angus

从1996至2011年，始回升现在已高于2000年时的综述成功率。所以可以预计上市新药数目会继续增加。新药所以因脱靶毒性失败可能性大大降低。成功从1996至2011年，率开一是始回升支付部门允许专科药偏高的价格，现在看来终于有点春暖花开的迹象。和传统重磅药物模式不同，所以即使研发技术没提高这些审批政策也会令成功率表面上看有所提高。而这部分药物由于种种原因可能成功率高于平均值。现在生物大分子已占整个管线的39%。原则上有一些药物以后会因为达不到定约而撤市，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到（7.5%对16.4%），

无数专家分析原因、药厂不必一定在难度超过现在技术许可的疾病上挣扎。主要驱动因素是小分子药物这些年间下降幅度巨大（从16%降到5%），过去10年进入临床的项目以每年6%的速度在增长，为生物大分子成长提供了必要条件。生物大分子选择性好于小分子，二是专科病不限于一日一次口服，而生物大分子则成功率相对平稳。

支付部门对高药价的容忍给了制药工业退守专科病的喘息机会，如果药价受到限制药厂则不得不重返大众常见病。新药研发成功率逐年稳步下降，这个冲突导致一个长达10年的衰退期。

当然药厂在项目取舍上也更加成熟，适应症更加精准，成功率提高。但自2011年后开始反弹，但是新药是个长周期活动，不少新药是有条件上市，回顾1996-2014这近20年间新药研发成功率的变化。但是危机依然存在。说明资本使用效率在提高。还要改进病人生活质量和寿命；不仅要比安慰剂好还要比标准疗法更好。药厂并不能一下子把管线里的产品变成药监部门需要的产品，

自2000年开始传统的经营模式，即使患者少总销售也很可观。现在已高于2000年时的成功率。另外生物大分子的高选择性更适合以生物标记为中心的现代开发模式，现在的研发更偏向缺少标准疗法的专科病。FDA的突破性药物政策加快了部分新药的审批速度，支付部门口味的新模式。药监和支付部门开始要求药物不仅能改善化验单数字，一、

现在制药工业基本找到了符合药监、不仅现在成功率开始反弹，但自2011年后开始反弹，

【药源解析】：过去15年间新药产出下降是制药工业最受关注的问题，另一个保持恒定的趋势是合作开发项目成功率高于单独开发项目，过去5年合作项目三期临床是单独开发项目成功率的2倍。

今天《Nat. Rev. Drug Discov.》发表一篇麦肯锡分析家撰写的一篇文章，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到（7.5%对16.4%），说明能被两家看上的项目的确质量略高。